生華科 (6492-TW) 今 (10) 日公告，開發中新藥 Pidnarulex(CX-5461)，治療特定基因缺損多種實體腫瘤的人體臨床擴增族群試驗，正式啟動並收治首位病患。
生華科開發中新藥 Pidnarulex，為 DNA 損傷反應 (DDR) 機制的小分子標靶藥物，透過合成致死 (Synthetic lethality) 作用，加速腫瘤細胞死亡。
生華科為驗證 Pidnarulex 能開發成治療多種癌症的藥物，規劃將 Pidnarulex 用於 BRCA1/2 或 PALB2 的基因缺損的多種實體腫瘤，其臨床試驗已在去年底獲得美國 FDA 及拿大衛生部 Health Canada 核准執行，並在今日在加拿大完成收治第一位病人，後續共有 10 個臨床中心陸續收案。
生華科表示，該臨床試驗為開放性、多國、多中心收案，分為主要試驗組和探索組，分別收治具 BRCA2 或 PALB2 基因缺損之多種腫瘤病患，包括乳癌、卵巢癌、攝護腺癌及胰臟癌等，以及具 BRCA1 基因缺損或具其他 HRD 基因同源重組缺陷之卵巢癌患者。
生華科指出，Pidnarulex 的上一階段臨床試驗，是由合作夥伴 Canadian Cancer Trials Group(CCTG) 執行，已完成乳癌及多種實體腫瘤一期臨床、劑量遞增階段試驗。
據美國醫學遺傳學和基因組學學院 (ACMG) 最新發布指南，ALB2 突變基因是第三大最重要的乳癌基因，此突變基因罹患乳癌風險提高 4-6 成，也有較高機率罹患卵巢癌和胰腺癌。
