美國FDA允許重新審查Biogen的ALS藥物

美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已同意審查百健 (Biogen)(BIIB-US) 對遺傳性肌萎縮側索硬化症 (ALS) 的實驗性治療。該療法之前未能通過後期研究，但在部分患者中顯示出希望。

與安慰劑相比，在 10 月研究中，ALS 藥物 tofersen 在治療 28 周後未能對病情快速惡化的 ALS 患者的舉止狀態產生統計學上的顯著變化。

該公司在 6 月表示，一項後續研究的數據證明，早期服用 tofersen 可以使患有 SOD1 基因突變的 ALS 患者受益。

它是一種突變類型，會導致產生更多的 SOD1 蛋白，這種蛋白可以在具有特定基因突變的 ALS 患者中累積達到毒性水平。

Biogen 正在根據 FDA 的加速批准途徑尋求批准 tofersen 治療 ALS 患者。 去年，該公司為其有爭議的阿茲海默病藥物 Aduhelm 使用了相同的途徑。