逸達 (6576-TW) 今 (11) 日公告，旗下治療范可尼貧血症的新成分新藥 FP-045，透過授權夥伴 TRPharm 向土耳其衛生部提出臨床概念性驗證申請(IND)，核准時間依主管機關審查時間而定。
逸達表示，范可尼貧血是一種罕見遺傳疾病，由 DNA 修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起，其患者臨床症狀因人而異，通常包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形及罹癌風險高；在美國，約每 13 萬人中會有 1 人罹患范可尼貧血症。
范可尼貧血最主要的早期症狀為血液疾病，約 80% 的范可尼貧血患者在 20 歲前被診斷出骨髓衰竭，高達 98% 的患者會出現血液異常相關症狀，並衍伸出多種病變，大多數人會患上癌症。
逸達補充，范可尼貧血症的市場價值，主要為各種輔助治療、診斷、照護以及衍生病變的治療等，根據 Data Bridge Market Research 統計，2021 年市場價值約 5.2 億美元，預估 2029 年將達到 8.1 億美元，未來 8 年年複合增長率約 5.7%。
逸達開發的 FP-045 為高口服吸收及高選擇性 ALDH2 活化劑，細胞研究證實，FP-045 可有效提升 ALDH2 在 FANCA 基因缺陷的淋巴細胞內活性，有潛力應用於治療范可尼貧血症，減緩患者骨髓衰竭之進程。
再者，目前市面上無藥可根治范可尼貧血或減緩病情的發展，若 FP-045 順利上市，將成為全球唯一針對范可尼貧血的藥物。
