友華 (4120-TW) 今 (25) 日宣布，取得國際製藥集團 Chiesi(凱西)旗下三項罕見疾病注射藥物台灣與東南亞市場獨家代理權，藥物分別為治療法布瑞氏症 (Fabry Disease)、嚴重複合型免疫缺陷症(ADA-SCID) 與 Alpha - 甘露糖儲積症(Alpha-Mannosidosis)，光是台灣潛在商機就超過 20 億元。
友華表示，台灣是全球第 5 個制定罕見疾病專法的市場，據衛福部國民健康署統計，截至今年 1 月，台灣累計有 1.9 萬名患者並患有 236 種罕見疾病；2016-2020 年罕見疾病專款預算從 45 億元增加到 77 億元，增幅約 11%。以法布瑞氏症為例，台灣有 400 多名患者，2020 年醫藥費超過 20 億元。
治療法布瑞氏症藥物方面，友華解釋，是因負責製造α- 半乳糖苷酶 (a-GAL) 的基因缺陷引起的，缺乏該酶會導致一些脂質無法代謝，脂質會堆積在體內許多細胞內的溶小體中，可能會引起腎臟、心臟和腦血管病變。
友華代理的法布瑞氏症藥物 PRX-102 正在研發中，從 2022 年最新三期臨床試驗結果顯示，每四週以靜脈注射 2mg/kg PRX-102 耐受性良好，治療一年後估計腎絲球濾過率和血漿 lyso-Gb3 濃度穩定。而目前法布瑞氏症的酵素替代療法為每兩週給藥一次，PRX-102 有望成為新治療選擇。
腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症 (ADA-SCID) 藥物 Revcovi，是目前患者極少數的治療選擇之一，已經獲美國和日本核准。友華表示，該症屬於隱性遺傳疾病，會破壞免疫系統並引發嚴重複合型免疫缺乏 (SCID)。
至於治療 Alpha 甘露糖儲積症 (Alpha-Mannosidosis) 用藥 Lamzede，已在歐盟和部分非歐盟國家獲得許可。此疾病可能導致面部粗糙、免疫缺陷、關節疾病、骨骼脆弱、運動障礙和智力受損。
友華執行長蔡孟霖表示，公司致力於引進開發創新性產品上市，由於與 Chiesi 合作近 15 年，因此當 Chiesi 成立罕見疾病事業部並研發治療方法時，友華便積極洽談罕見疾病用藥的合作機會。此次合作結合 Chiesi 的創新產品，以及友華在台灣與東南亞市場的布局與通路，相信可以快速進入市場提供給病人。
Chiesi 全球罕見疾病事業部負責人 Giacomo Chiesi 說，很高興與友華合作，為台灣和東南亞地區受法布瑞氏症、腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症和α- 甘露糖儲積症影響的家庭提供支持，認為社會應更重視百萬受罕見疾病影響者的問題。
