新藥臨床有大進展 生華科完成膽管癌會議 康霈下季公布數據

新藥廠展開的臨床試驗將有大幅進展，生華科 (6492-TW) 已與美國 FDA 完成膽管癌 1/2 期臨床試驗的書面會議，將參考建議規劃臨床設計；康霈 (6919-TW) 治療罕見疾病竇根氏症的二期臨床，則預計第三季公布數據。

生華科今日公告，膽管癌 1/2 期人體臨床試驗是運用自主開發的新藥 Silmitasertib(CX-4945)，合併化療藥物 gemcitabine 及 cisplatin，並用於膽管癌病患一線治療。

生華科指出，美國 FDA 建議，把 2022 年 9 月 AZ 藥廠開發的 PD-L1 抑制劑 Imfinzi (durvalumab) 與化療用藥 gemcitabine+cisplatin 合併治療晚期膽管癌當作參考，因此公司也將規畫運用自主開發的 Silmitasertib(CX-4945) 合併其他療法探索，治療包括但不限於膽管癌適應症之試驗。

膽管癌屬於高度惡性的癌症，手術是首要、也是最有效的治療方式，不過即便能手術切除病灶，平均 5 年存活率僅 10-30%。根據 AZ 的合併治療晚期膽管癌試驗資料顯示，使用此聯合療法的死亡風險可降低 20%，兩年存活率為 25%，相較於僅用化療藥物為 10% 而成為一線治療方案。

此外，康霈開發治療罕見疾病竇根氏症注射劑 CBL-514，其二期臨床試驗共納入 12 位至少具有 4 顆痛性脂肪瘤的竇根氏症病患，4 月初完成最後一位受試者返診數據收集，後續完成所有受試者的資料核對後，將進行數據庫鎖定與後續統計分析。

該臨床試驗的正式療效與安全性統計結果，預計今年第三季完成並公布數據，若試驗結果符合預期，除了向美國 FDA 與歐盟 EMA 申請罕見疾病資格認定與其他優惠審查資格認定，也將繼續展開竇根氏症 2b 臨床試驗，並啟動相關領域國際大藥廠的初步洽談。

竇根氏症是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛，又稱痛性脂肪瘤。

根據國際研調機構報告最新資料顯示，2021 年竇根氏症全球市場為 113 億美元，其中美國市場 38.4 億美元，占 34%，歐洲市場 45.2 億美元，占 40%，年複合成長率 6.76%，預估 2030 年全球市場將達 199.6 億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，也缺乏有效的治療方法。