美國製藥商輝瑞公司 (PFE-US) 周二 (30 日) 表示，其實驗性血友病療法的後期研究數據顯示，在降低患者出血率方面優於目前的護理標準。
輝瑞表示，該療法 marstacimab 達到其主要試驗目標，證明其優於因子替代療法，重度血友病 A 和中重度至重度血友病 B 患者的出血減少了 92%。
根據政府資料，血友病會阻礙身體製造凝血蛋白的能力，導致受傷或手術後出血時間延長，而且發病者主要都是男性。
在美國，血友病 A 的估計患病率為每 10 萬名男性 12 例，血友病 B 為每 10 萬名男性 3.7 例。
目前的護理標準需要定期注射缺失的蛋白質。
輝瑞公司每周注射一次的 marstacimab 是一種抗組織因子通路抑制劑，可以幫助啟動血液凝固。
澳大利亞製藥商 CSL Ltd 的基因療法 Hemgenix 為血友病 B 患者提供了長期解決方案，但它是世界上最昂貴的治療方法之一。
輝瑞公司正在開發至少兩種其他治療血友病的療法。去年 12 月，這家製藥商在血友病 B 基因療法的後期研究中達成了主要目標。
目前的 marstacimab 試驗只測試沒有任何抗體可以阻止稱為因子 VIII 或因子 IX 的凝血蛋白產生的患者。
輝瑞還在使用這些抑制劑的患者中測試 marstacimab，預計將在 2024 年底獲得數據。
