一針抵一棟豪宅！SMA患者續命藥獲美FDA批准 每針259萬美元

諾華 (NVS-US) 上個月下旬宣布，其基因治療藥物 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批准，適用於年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經元存活基因 1（SMN1）基因突變的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者，其批發價高達 259 萬美元，成為市面上最昂貴的藥物之一。

Itvisma 的活性成分與諾華的另一款基因療法 Zolgensma 相同，後者的批發價為 210 萬美元。這兩款藥物的上市標誌著基因治療進入了一個新的階段，Itvisma 是首個針對更廣泛患者群體的基因替代療法，顯示出市場對高價救命藥的承受能力。

根據分析師的觀點，全球基因治療市場正處於從概念驗證到規模化商業化的轉變，預計未來 5 至 10 年將維持年均 20% 以上的成長速度。 Zolgensma 的成功為「一次性治癒」模式在單基因遺傳疾病領域的商業可行性提供了有力證明，也為其他領域的基因療法樹立了標竿。

目前，全球獲準的 SMA 藥物僅有三款，其中 Itvisma 為基因治療產品，顯示了其在技術與市場上的稀缺性。高額的研發投入為諾華建立了強大的競爭壁壘，使其在較長時間內享有定價權與市場優勢。然而，隨著更多企業進入基因編輯與遞送系統的研發，未來競爭將更加激烈。

Itvisma 的核准主要基於註冊性 3 期研究 STEER 的結果，患者在運動功能方面取得顯著改善，且安全性特徵一致。該藥物透過一次性鞘內注射提供功能性人類 SMN1 基因，旨在根本解決 SMA 的遺傳病因，改善患者的運動功能。

在商業表現方面，Zolgensma 上市後第一季銷售額達到 1.6 億美元，2022 年銷售額為 13.7 億美元，預計 2024 年將達到 12.14 億美元。與之形成直接競爭的是渤健的 Spinraza，後者在中國市場經歷了大幅降價，價格從人民幣 69.97 萬元降至約 3 萬元 / 針，使得更多家庭能夠負擔。

根據 BusinesSresearchinSights 的數據，全球基因療法市場在 2024 年將達到 90.3 億美元，預計到 2033 年將成長至 646.4 億美元，複合年增長率為 27.6%。藥企巨頭紛紛佈置基因治療領域，賽諾菲、羅氏等公司透過併購不斷擴展其市場佔有率。

儘管基因治療代表著醫學的未來，但其發展仍面臨高成本、保質期短以及生產能力瓶頸等挑戰。如何平衡創新激勵與藥品可近性，將是業界長期關注的議題。