安成生技新藥AC-203迎來收割期！Q4關鍵解盲在即 點燃國際授權熱潮

國內知名新藥公司安成生技(6610-TW)旗下專為罕見疾病「遺傳性表皮分解性水皰症」（Epidermolysis Bullosa，”EB” ，俗稱泡泡龍症）所開發的創新藥物 AC-203，目前正推進至全球二/三期臨床試驗的最後階段。隨著試驗進入尾聲，市場高度聚焦預計於今年第四季即將迎來的關鍵解盲成果。若主要療效指標的統計數據順利達標，AC-203不僅有望成為全球首款 (First-in-Class) 針對單純型泡泡龍症（EB Simplex）的核准藥物，更將全面推進與國際大廠的全球授權談判及後續藥證申請。

全球數十萬名患者長期無藥可醫 龐大醫療需求推升千億商機

泡泡龍症是一種造成患者極大痛苦且具致命性的遺傳性罕見皮膚疾病，全球患者數約達 50 萬人，基於不同的基因變異分為幾種不同類型。其中，「單純型」（EB Simplex; “EBS”）佔整體患者比率約 70%（全球約 35 萬人），「失養型」（Dystrophic EB; “DEB”）」約佔四分之一，患者皮膚脆弱，容易產生水皰與傷口，部分重症類型甚至可能危及生命，「單純型」雖然死亡率相對較低，但頻繁發生的水皰與劇烈搔癢及疼痛對患者的生活品質造成極大困擾，且全球尚未有任何經過核准的治療用藥，患者長期面臨「無藥可醫」的窘境。

由於目前尚無有效的治療用藥，患者僅能依賴價格高昂的特殊敷料進行傷口照護並搭配症狀治療，來減輕痛苦與併發症風險，每年醫療與護理費用動輒高達十多萬美元。根據第三方市場研究報告 (Coherent Market Insights 2023 CMI Analysis)，單純型泡泡龍的藥物市場規模至 2030 年可達到 40 億美元。安成生技AC-203如能順利取得藥證，成為首款針對單純型泡泡龍症的治療用藥，滲透率有望達到50%或以上，相當於15-20億美元的潛在市場份額，參考國際同類型藥物或基因療法的極高定價（部分治療失養型泡泡龍症的基因療法年藥費甚至超過百萬美元），AC-203 未來上市後具備相當寬廣的市場潛力與成長空間。

安成生技在日前舉辦的全球線上國際研討會中，邀請了美國及歐洲知名的皮膚科權威醫師（key opinion leaders）參與，會中專家對於 AC-203用於治療EBS給予高度認可。美國西北大學費恩伯格醫學院皮膚科暨小兒科教授 Amy Paller尤為重視AC-203的發展潛力，甚至認為該藥物有望徹底改變目前的治療格局。她如此評價道：「I think it could be a game changer for our patients with EB simplex. It certainly looks great in the trials that we have seen so far. 」即「我認為這可能完全改變了 EBS的治療方法。 AC-203在臨床試驗中的表現確實令人鼓舞。」

安成生技指出，公司在罕見皮膚病症醫療專業領域的知名度與認可度極高，不僅是因為產品切中病理核心，更具體實踐了企業社會責任（ESG）。多年來，安成生技與各國的泡泡龍病友協會保持良好聯繫和互動。今年七月再度參與全球最主要的泡泡龍病友協會Debra of America舉辦的DEBRA Care Conference雙年會，在會議中正式發表關於AC-203研究進展的報告，並設立攤位與來自世界各地的藥廠、醫師、意見領袖、病友及家庭進行深入的互動交流，顯示安成生技對於泡泡龍症的積極投入不遺餘力。